Este cel mai scump medicament din SUA, dar poate salva viața multor pacienți cu beta-talasemie. Cine va plăti?

În prezent, Zynteglo este cel mai scump medicament din SUA. El a fost aprobat de Agenția federală a alimentului și medicamentului (FDA) din SUA și este destinat pacienților cu beta-talasemie, o boală genetică gravă, care afectează hemoglobina.

Potrivit studiilor, medicamentul are o eficacitate de 90% și ar putea ”modifica viața” pacienților, mulți ”condamnați la transfuzii de sânge frecvente, uneori chiar la două săptămâni, subliniază Los Angeles Times. Medicamentul este salvator de vieți, în condițiile în care vârsta medie de supraviețuire a acestor persoane este de … 37 de ani.

2,8 milioane de dolari

Problema este prețul cerut de producătorul cu sediul în Massachusetts: 2,8 milioane de dolari. Astfel, Zynteglo est medicamentul cel mai scump autorizat vreodată în Statele Unite (excluzând tratamentele care combină mai multe medicamente), subliniază autorul Michael Hiltzik, autorul articolului din Los Angeles Times, citat de ”Courrier international”. Autorul chiar se întreabă: ”Cine va plăti?”.

Anul trecut, compania producătoare a fost în situația de a renunța la activitatea în Europa, la doi ani după o autorizarea de punere pe piață a acestui medicament – comercializat cu 1,8 milioane de dolari pe continent –, deoarece nu a primit acordul organismelor europene de plăți. Autorizarea de comercializare în Europa a fost retrasă la cererea companiei din cauza unor posibile efecte nedorite, care ulterior au fost rezolvate.

Compania producătoare (Bluebird) motivează acest preț prin faptul că înlocuiește transfuziile și alte terapii pe care trei sferturi dintre acești pacienți le fac toată viața, în timp ce acest medicamente este administrat o singură dată (tratamentul poate dura câteva luni).

Prețul foarte ridicat al medicamentului a provocat numeroase luări de poziție. Rita Redberg, cardiolog la San Francisco, subliază că prețurile nu încetează să crească în SUA.

Terapii genice

Zynteglo face parte dintr-un val de terapii genice care vor ajunge în SUA în anii următori, adaugă ziarul californian. Ele vizează diverse cancere și alte boli pentru care nu există tratament sau care necesită terapii dificile și costisitoare toată viața.

Așa că Zynteglo riscă să nu-și păstreze pentru mult timp statutul de cel mai scump medicament din SUA, este de părere autorul articolului.