Tumoare cerebrală eliminată cu tratamentul cu celule CAR-T

Cercetătorii au modificat celulele imunitare pentru a ținti celulele canceroase în cazul copiilor cu tumoare cerebrală, cu rezultate promițăoare.

Această metodă, care este deja folosită pentru tratarea leucemiilor, a oferit rezultate foarte importante: progres neurologic și reducerea dimensiunii tumorii, chiar dispariția acesteia în cazul unuia dintre pacienți.

Celule CAR-T

A transforma celulele imunitare ale pacientului pentru ca ele să țintească tumorile canceroase. Acesta este principiul unei terapii celulare care se dezvoltă puternic de mai mulți ani. Este vorba despre celulele CAR-T. Eficacitatea lor a fost deja dovedită în studii privind leucemiile în special în 2019.

Recent, s-au făcut demonstrații pe celulele canceroase din creier. Într-un nou studiu de la Stanford Medical School, oamenii de știință au administrat aceste celule CAR-T  copiilor cu tumori letale ale creierului și măduvei spinării. ”Am găsit un tratament capabil să reducă tumorile și chiar să atenueze simptomele”, spune Michelle Monje, prima autoare a studiului. Rezultatele studiului au fost publicate în prestigioasa revista Nature.

Cancere pediatrice letale

11 tineri pacienți au participat la acest studiu. Toți erau afectați de gliom cu infiltrare a trunchiului cerebral sau gliom difuz de linie mediană, cancere ale creierului și măduvei spinării, mai frecvente în cazul copiilor și tinerilor adulți. Aceste tumori rare și foarte agresive se dezvoltă în creier și măduvă. Gliomul cu infiltrare a trunchiului cerebral este unul dintre cele mai de temut cancere pediatrice, cu o supraviețuire medie de doar 11 luni. Aceste celule canceroase se multiplică și invadează structuri nervoase vitale. Infiltrarea lor difuză afectează funcții esențiale, printre care motricitate, vorbirea, deglutiția și respirația.

Aceste tipuri de cancer sunt extrem de greu de tratat din cauza localizării și agresivității lor, explică Michelle Monje, medic neuro-oncolog pediatru la Stanford  pentru Sciences et Avenir. Studiul terapiei cu celule CAR-T, care vizează în mod special aceste tumori, reprenzintă, prin urmare, o speranță considerabilă. Dar cum funcționează aceste celule CAR-T?

Limfocitele T

Această metodă se bazează pe celulele imune prezente în mod natural în corpul nostru: limfocitele T. Acestea sunt celule cheie ale sistemului imunitar, capabile să recunoască și să distrugă celulele infectate. Întrucât celulele canceroase provin din propriile noastre celule, ele se pot infiltra foarte ușor.

Pentru a depăși această lacună, oamenii de știință au descoperit o metodă revoluționară în anii 1990: modificarea limfocitelor T astfel încât acestea să țintească în mod specific anumite celule. Aceste limfocite modificate se numesc celule CAR-T. Principiul este următorul: cercetătorii iau limfocitele T de la pacienți și le modifică astfel încât să identifice un semn distinctiv al celulelor canceroase. Odată dobândită această abilitate, limfocitele sunt introduse în corpul pacienților și pot ținti celulele canceroase. Aici semnul distinctiv este GD2, o moleculă mică prezentă pe suprafața celulelor canceroase, o țintă de elecție pentru celulele CAR-T.

Prin acest studiu, am descoperit că, atunci când terapia cu celule CAR-T a eliminat celulele canceroase, funcțiile neurologice s-au recuperat rapid”,  explică dr. Michelle Monje.

”Rezultatele obținute în această cohortă sunt foarte încurajatoare. Cu toate acestea, avem încă un drum lung de parcurs pentru a obține răspunsuri complete și durabile pentru toți pacienții”,  mai spune dr. Michelle Monje.