Cel mai scump medicament din lume costă 3,5 milioane dolari doza

Noul medicament cel mai scump din lume costă 3,5 milioane de dolari o doză. În curând, medicamentul va fi pus pe piață în Statele Unite, transmite Sciences et Avenir.

FDA – Food and Drug Administration, autoritatea de reglementare a medicamentului în SUA, va aproba punerea pe piață a acestui medicament, cel mai scump la ora actuală. Este vorba despre Hemgenix de la laboratorul CSL Behring. El este destinat bolnavilor suferinzi de hemofilie B.

În lume, o persoană din 40.000 suferă de hemofilie B și reprezintă 15% din totalul pacienților diagnosticați cu hemofilie.

Se estimează că aproximativ 16 milioane de persoane din SUA și Europa sunt afectate de hemofilie B, în tip ce hemofilia A, mai frecventă, afectează de cinci ori mai multe persoane.

11:23, 14.11.2024 • Sănătate

SUA: Decongestionante comune retrase din farmacii. La noi?

15:21, 30.09.2024 • Sănătate

Vaccin antigripal nazal, cu autoadministrare!

Hemofilia B, denumită deficitul de factor IX (FIX) sau boala Christmas, este o disfuncție genetică determinată de lipsa sau deficitul factorului IX, o proteină de coagulare.

Deși este transmisă genetic de la părinți la copii, aproximativ o treime dintre cazuri sunt determinate de o mutație spontană, o modificare a genei care codifică FIX. Acest deficit ereditar de factor  de coagulare IX este ceea ce împiedică sângele să se coaguleze și poate fi la originea hemoragiilor la nivelul articulațiilor, mușchilor sau chiar a organelor interne.

Boală fără simptom

Numeroase femei purtătoare a bolii nu prezintă niciun simptom. Totuși, 10% până la 25% dintre femei prezintă simptome ușoare: în cazuri rare, simptomele sunt moderate chiar severe, explică FDA.

În prezent, există un tratament de substituție administrat pe cale intravenoasă, compensând temporar deficitul, pe care pacienții trebuie să-l ia toată viața pentru a evita sângerările.

De această dată, noua terapie genică care va ajunge pe piață constă doar într-o singură doză de tratament. Este vorba de un vector viral purtător al genei factorului de coagulare IX.

Această terapie genică se bazează pe un adenovirus folosit ca vector pentru a furniza material genetic, un fragment de ADN, într-o celulă umană. Gena factorului de coagulare IX este transportată în organismului bolnavului, mai precis în ficat căruia îi transmite informația necesară pentru a produce proteina factorului IX lipsă.

Tratamentul permite creșterea factorului IX în sânge și astfel se reduc episoadele hemoragice. Medicamentul ar înjumătăți numărul evenimentelor hemoragice și ar permite ca aproximativ 94% din pacienți să scape de perfuziile pe care le fac periodic pentru a ține boala sub control.

”Prețul este puțin mai mare comparativ cu ceea se aștepta, dar cred că acest tratament este promițător pentru că medicamentele care există deja sunt, de asemenea, scumpe, și pe de altă parte, pacienții trăiesc cu o teamă permanentă de sângerare”, a declarat Brad Loncar, investitor în biotehnologii și CEO al Loncar Investments, pentru Bloomberg, citat de Sciences et Avenir.

Nu este o premieră prețul acestui medicament. În 2019, prețul medicamentului Zolgensma de la Novartis, destinat bebelușilor afectați de amiotrofie spinală, a fost fixat la 2,1 milioane de dolari, iar al tratamentului Bluebird Bio, contra beta-talasamiei, o boală a sângelui, la 2,8 milioane de dolari.